Cirkulare RNA-Therapeutika im Jahr 2025: Transformation der RNA-Medizin durch Durchbrüche in Stabilität, Lieferung und Krankheitsfokus. Erkunden Sie die Marktkräfte und Innovationen, die die nächsten fünf Jahre gestalten.

• Executive Summary: Cirkulare RNA-Therapeutika Landschaft 2025
• Marktgröße, Wachstumsrate und Prognosen (2025–2030)
• Schlüsselakteure und strategische Partnerschaften
• Technologische Innovationen: Synthese, Lieferung und Zielgerichtetheit
• Pipeline-Analyse: Führende Kandidaten und klinische Meilensteine
• Regulatorisches Umfeld und Genehmigungswege
• Geistiges Eigentum und Patenttrends
• Investitionen, Finanzierung und M&A-Aktivitäten
• Herausforderungen: Herstellung, Skalierbarkeit und Sicherheit
• Zukünftige Aussichten: Chancen und Marktkräfte bis 2030
• Quellen & Referenzen

Executive Summary: Cirkulare RNA-Therapeutika Landschaft 2025

Cirkulare RNA (circRNA) Therapeutika haben sich rasant als transformative Modalität in der RNA-basierten Arzneimittelentwicklungslandschaft herausgebildet, wobei 2025 ein entscheidendes Jahr sowohl für die präklinische Innovation als auch für die ersten klinischen Meilensteine darstellt. CircRNAs, gekennzeichnet durch ihre kovalent geschlossenen Loop-Strukturen, bieten im Vergleich zu linearer mRNA verbesserte Stabilität und translationale Effizienz und positionieren sich als vielversprechende Kandidaten für Therapeutika der nächsten Generation in Bereichen wie Onkologie, seltenen Krankheiten und Impfstoffen.

Im Jahr 2025 ist der Sektor durch einen Anstieg von Investitionen, strategischen Partnerschaften und den Beginn von ersten Studien an Menschen definiert. Orna Therapeutics, ein Pionier auf diesem Gebiet, hat sein führendes cirkuläres RNA-Programm in die frühe klinische Entwicklung vorangetrieben, das solide Tumoren mit seiner proprietären oRNA™-Technologie zielt. Die Plattform des Unternehmens nutzt die einzigartigen Eigenschaften von circRNA, um eine potente und nachhaltige Proteinexpression zu ermöglichen, wobei präklinische Daten eine überlegene Wirksamkeit und Sicherheitsprofile im Vergleich zu traditionellen mRNA-Ansätzen demonstrieren. Ornas Zusammenarbeit mit Merck & Co., Inc. (MSD) unterstreicht das Vertrauen der pharmazeutischen Industrie in circRNA, mit einer Partnerschaft im Wert von bis zu 3,5 Milliarden USD zur gemeinsamen Entwicklung neuartiger circRNA-basierter Impfstoffe und Therapeutika.

Weitere bemerkenswerte Akteure sind Lantern Pharma, das circRNA-Konstrukte für gezielte Krebstherapien erforscht, und Aaron Pharma, das sich auf seltene genetische Störungen konzentriert. In der Zwischenzeit haben Moderna, Inc. und BioNTech SE beide interne circRNA-Forschungsprogramme bekannt gegeben, um ihre RNA-Technologieportfolios über mRNA hinaus zu erweitern, wobei frühe Daten in den nächsten 12–24 Monaten erwartet werden.

Das regulatorische Umfeld entwickelt sich ebenfalls, wobei Agenturen wie die U.S. Food and Drug Administration (FDA) und die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) mit Entwicklern zusammenarbeiten, um Richtlinien für circRNA-basierte Produkte zu erstellen. Wesentliche Herausforderungen bleiben bestehen, darunter skalierbare Herstellung, Optimierung der Lieferung und Bewertung der Immunogenität, aber Fortschritte in der synthetischen Biologie und Nanopartikel-Liefertechnologien adressieren diese Hürden schnell.

In den kommenden Jahren wird erwartet, dass mehrere circRNA-Kandidaten in klinische Studien eintreten, mit ersten Auswertungen wahrscheinlich bis 2026–2027. Die Entwicklung des Feldes deutet darauf hin, dass circRNA-Therapeutika bald mRNA-basierte Modalitäten in bestimmten Indikationen ergänzen oder sogar übertreffen könnten, angetrieben durch ihre einzigartigen biologischen Vorteile und den wachsenden Branchenimpuls.

Marktgröße, Wachstumsrate und Prognosen (2025–2030)

Der Markt für cirkulare RNA (circRNA) Therapeutika entwickelt sich zu einer bedeutenden Grenze in der RNA-basierten Medizin, wobei 2025 ein entscheidendes Jahr sowohl für Forschung als auch für die frühe kommerzielle Entwicklung darstellt. CircRNAs, gekennzeichnet durch ihre kovalent geschlossenen Loop-Strukturen, bieten im Vergleich zu linearer RNA verbesserte Stabilität und einzigartige regulatorische Funktionen, was sie zu attraktiven Kandidaten für Therapeutika der nächsten Generation macht. Im Jahr 2025 befindet sich der Markt noch in der Anfangsphase, wobei die meisten Aktivitäten auf präklinischen und frühen klinischen Entwicklungen konzentriert sind. Der Sektor ist jedoch bereit für ein schnelles Wachstum, angetrieben durch zunehmende Investitionen, technologische Fortschritte und den Erfolg verwandter RNA-Modalitäten.

Schlüsselakteure im Bereich der circRNA-Therapeutika sind Orna Therapeutics, ein Biotechnologieunternehmen, das die Entwicklung von cirkulären RNA-basierten Arzneimitteln vorantreibt. Orna hat seine proprietäre oRNA™-Technologieplattform weiterentwickelt, die das Design und die Lieferung cirkulärer RNA-Konstrukte für Proteinersatz, Genbearbeitung und Immunonkologie-Anwendungen ermöglicht. Im Jahr 2023 gab Orna eine strategische Zusammenarbeit mit Merck & Co., Inc. (bekannt als MSD außerhalb der Vereinigten Staaten und Kanada) bekannt, die mit bis zu 3,5 Milliarden USD bewertet ist, um neuartige cirkuläre RNA-Therapien für Onkologie und Infektionskrankheiten zu entwickeln und zu kommerzialisieren. Diese Partnerschaft unterstreicht das wachsende Vertrauen großer Pharmaunternehmen in das therapeutische Potenzial von circRNAs.

Ein weiteres bemerkenswertes Unternehmen ist Lantern Pharma Inc., das circRNA-basierte Ansätze innerhalb seiner KI-gestützten Wirkstoffentdeckungsplattform erforscht. Darüber hinaus entwickeln Aaron Pharma und mehrere akademische Spin-offs aktiv circRNA-Therapeutika, insbesondere für seltene genetische Störungen und Krebs.

Die Marktprognosen für circRNA-Therapeutika von 2025 bis 2030 erwarten eine jährliche Wachstumsrate (CAGR) von über 30%, was sowohl die niedrige Basis als auch die hohen Erwartungen an die klinische Übersetzung widerspiegelt. Bis 2030 wird der globale Markt für circRNA-Therapeutika voraussichtlich einen Wert von mehreren Milliarden USD erreichen, abhängig von erfolgreichen klinischen Ergebnissen und regulatorischen Genehmigungen. Das Wachstum des Marktes wird durch erweiterte Pipelines, erhöhte Finanzierung sowohl durch Risikokapital als auch strategische Partnerschaften und die Maturierung von Herstellungs- und Liefertechnologien angetrieben.

In den kommenden Jahren wird von entscheidender Bedeutung sein, dass circRNA-Therapeutika in menschlichen Studien validiert werden. Die erste Welle klinischer Daten, die zwischen 2025 und 2027 erwartet wird, wird die Anlegerstimmung prägen und das Tempo der Markterweiterung beeinflussen. Wenn frühe Ergebnisse Sicherheit und Wirksamkeit zeigen, könnten circRNA-Therapeutika schnell vom Experimentellen zum Mainstream übergehen, was der Entwicklung ähnelt, die bei mRNA-Impfstoffen und -Therapien zu beobachten war. Ausblick und Stimmung im Sektor bleiben äußerst optimistisch, mit führenden Unternehmen und Interessengruppen, die sich verpflichtet haben, diese innovative Modalität in Richtung Kommerzialisierung voranzutreiben.

Schlüsselakteure und strategische Partnerschaften

Das Feld der zirkularen RNA (circRNA) Therapeutika entwickelt sich schnell, wobei 2025 ein entscheidendes Jahr sowohl für etablierte Biotechnologiefirmen als auch für aufstrebende Startups darstellt. Der Sektor ist durch einen Anstieg strategischer Partnerschaften, Lizenzvereinbarungen und Investitionen gekennzeichnet, die darauf abzielen, die Entwicklung und Kommerzialisierung cirkular RNA-basierter Arzneimittel zu beschleunigen. Diese Kooperationen sind entscheidend, um technische Herausforderungen wie effektive Lieferung, skalierbare Herstellung und regulatorische Genehmigung zu überwinden.

Unter den prominentesten Akteuren sticht Orna Therapeutics als Pionier hervor, der proprietäre Technologieplattformen für zirkulare RNA entwickelt hat. Im Jahr 2022 ging Orna eine bedeutende Zusammenarbeit mit Merck & Co., Inc. (MSD außerhalb der USA und Kanada) ein, die mit bis zu 3,5 Milliarden USD bewertet ist, um neuartige circRNA-Impfstoffe und Therapeutika für Infektionskrankheiten und Onkologie zu entwickeln und zu kommerzialisieren. Diese Partnerschaft wird voraussichtlich ihre ersten klinischen Kandidaten im Jahr 2025 hervorbringen, wobei beide Unternehmen stark in den Ausbau der Produktionskapazitäten und präklinischen Pipelines investieren.

Ein weiterer wichtiger Akteur, Lantern Pharma, nutzt künstliche Intelligenz, um circRNA-Ziele für die Krebstherapie zu identifizieren und zu optimieren. Die strategischen Kooperationen von Lantern mit akademischen Institutionen und Vertragsforschungsorganisationen sollen die Übersetzung von circRNA-Entdeckungen in klinische Anlagen in den nächsten Jahren beschleunigen.

In Europa trägt RiboCure Pharmaceuticals mit einem Portfolio an circRNA-basierten Therapeutika, die sich auf seltene genetische Störungen konzentrieren, zur Weiterentwicklung des Sektors bei. Das Unternehmen hat Partnerschaften mit führenden Forschungs-krankenhäusern aufgebaut und sucht aktiv Allianzen mit größeren Pharmafirmen, um die Entwicklung in späteren Phasen und die Kommerzialisierung zu unterstützen.

In der Zwischenzeit hat AbbVie sein Interesse am circRNA-Sektor durch Investitionen in frühe Biotech-Unternehmen und explorative Forschungskollaborationen signalisiert. Diese Bemühungen sind Teil einer umfassenderen Strategie, die RNA-Therapeutika-Pipeline über traditionelle mRNA- und siRNA-Modalitäten hinaus zu diversifizieren.

Für die kommenden Jahre wird erwartet, dass weitere Konsolidierung und sektorübergreifende Partnerschaften entstehen werden, da Unternehmen versuchen, Fachkenntnisse in RNA-Biologie, Lieferungstechnologien und regulatorischen Angelegenheiten zu bündeln. Der Eintritt großer Pharmaunternehmen, kombiniert mit der Agilität spezialisierter Biotech-Firmen, wird voraussichtlich die klinische Übersetzung von circRNA-Therapeutika beschleunigen. Wenn klinische Daten veröffentlicht werden und regulatorische Wege klarer werden, bleiben strategische Allianzen ein Eckpfeiler des Fortschritts in diesem dynamischen Sektor.

Technologische Innovationen: Synthese, Lieferung und Zielgerichtetheit

Das Gebiet der zirkularen RNA (circRNA) Therapeutika erlebt schnelle technologische Innovationen, insbesondere in den Bereichen Synthese, Lieferung und Zielgerichtetheit. Ab 2025 arbeiten mehrere Biotechnologieunternehmen und Forschungsorganisationen an der Entwicklung skalierbarer und effizienter Methoden zur circRNA-Produktion sowie an neuartigen Lieferplattformen, die auf die einzigartigen Eigenschaften dieser Moleküle zugeschnitten sind.

Eine der Hauptschwierigkeiten bei circRNA-Therapeutika war die effiziente und präzise Synthese von zirkularisierten RNA-Molekülen. Jüngste Fortschritte konzentrierten sich auf enzymatische Ligation und rolling circle transcription-Methoden, die die Produktion von hochreinen circRNAs mit minimalen linearen RNA-Contaminanten ermöglichen. Unternehmen wie Orna Therapeutics haben proprietäre Plattformen zur Synthese zirkularer RNA entwickelt, die diese Techniken nutzen und darauf abzielen, die Stabilität und translationale Effizienz therapeutischer circRNAs zu verbessern. Ornas oRNA™-Technologie beispielsweise wurde entwickelt, um hochstabile und übersetzbare circRNAs für den Einsatz in Protein-Ersatztherapien und Impfstoffen zu erzeugen.

Die Lieferung bleibt ein kritisches Hindernis für RNA-basierte Therapeutika, und circRNAs bieten aufgrund ihrer kovalent geschlossenen Struktur einzigartige Möglichkeiten und Herausforderungen, die eine erhöhte Widerstandsfähigkeit gegen Exonukleasen aufweisen. Lipid-Nanopartikel (LNP)-Technologie, die erfolgreich in mRNA-Impfstoffen eingesetzt wird, wird für den circRNA-Transport angepasst. Moderna, Inc. und BioNTech SE erkunden beide aktiv LNP-Formulierungen, die für circRNA-Inhaltsstoffe optimiert sind, wobei präklinische Daten eine verbesserte Pharmakokinetik und reduzierte Immunogenität im Vergleich zu linearer mRNA nahelegen. Diese Unternehmen nutzen ihre etablierten Erfahrungen in der Nukleinsäure-Lieferung, um die Übersetzung von circRNA-Therapeutika in klinische Studien zu beschleunigen.

Die gezielte Spezifität ist ein weiteres Innovationsfeld, in dem Forscher modulare circRNA-Konstrukte entwickeln, die gewebespezifische Aptamere oder ligandbindende Domänen enthalten. Dieser Ansatz zielt darauf ab, circRNA-Therapeutika auf bestimmte Zelltypen oder Krankheitsstellen zu leiten, wodurch die Wirksamkeit erhöht und unerwünschte Off-Target-Effekte minimiert werden. Orna Therapeutics und Aarna Therapeutics sind unter den Unternehmen, die die gezielte circRNA-Lieferung für Onkologie und seltene genetische Störungen untersuchen und sowohl proprietäre Sequenzelemente als auch fortschrittliche Lieferfahrzeuge nutzen.

In den kommenden Jahren werden voraussichtlich die ersten circRNA-basierten Therapeutika in die frühen klinischen Studien eintreten, wobei der Fokus auf Indikationen wie Krebsimmuntherapie, Proteinersatz und Impfstoffe gegen Infektionskrankheiten liegt. Die Zusammenführung verbesserter Synthesemethoden, fortschrittlicher Lieferungssysteme und präziser Zielstrategien wird voraussichtlich die klinische Übersetzung von circRNA-Therapeutika beschleunigen und möglicherweise eine neue Klasse von RNA-Medikamenten mit breiter Anwendung und verbesserter Haltbarkeit etablieren.

Pipeline-Analyse: Führende Kandidaten und klinische Meilensteine

Das Gebiet der zirkularen RNA (circRNA) Therapeutika entwickelt sich schnell, wobei mehrere Unternehmen ab 2025 von der präklinischen Forschung in die frühe klinische Entwicklung übergehen. CircRNAs, gekennzeichnet durch ihre kovalent geschlossenen Loop-Strukturen, bieten einzigartige Vorteile wie verbesserte Stabilität und reduzierte Immunogenität im Vergleich zu linearer RNA, was sie zu attraktiven Kandidaten für RNA-Therapeutika der nächsten Generation macht.

Unter den Vorreitern hat sich Orna Therapeutics als führend erwiesen und nutzt seine proprietäre oRNA™-Technologie zur Entwicklung von zirkularen RNA-basierten Arzneimitteln. Im Jahr 2023 gab Orna eine strategische Zusammenarbeit mit Merck & Co., Inc. (MSD außerhalb der USA und Kanada) bekannt, um neuartige circRNA-Therapien für Infektionskrankheiten und Onkologie zu entwickeln und zu kommerzialisieren, mit einem Deal im Wert von bis zu 3,5 Milliarden USD in Meilensteinen und Vorauszahlungen. Der führende Kandidat von Orna, ORN-101, ist für die in-vivo-Übertragung von chimären Antigenrezeptor (CAR)-Konstrukten zur Behandlung hämatologischer Malignome konzipiert. Anfang 2025 befindet sich ORN-101 in IND-beratenden Studien, wobei die ersten Studien an Menschen innerhalb der nächsten 12–18 Monate erwartet werden.

Ein weiteres bemerkenswertes Unternehmen, Lantern Pharma, untersucht circRNA-Plattformen für gezielte Krebstherapien, wobei der Fokus auf der Nutzung der einzigartigen translationellen Fähigkeiten von circRNAs liegt, um therapeutische Proteine in situ zu produzieren. Während Lanterns circRNA-Programme sich noch in der präklinischen Phase befinden, hat das Unternehmen Pläne signalisiert, IND-Einreichungen bis Ende 2025 zu initiieren, mit dem Ziel, solide Tumoren mit hohem ungedeckten medizinischen Bedarf anzugehen.

In Europa unterstützen Thermo Fisher Scientific und Evotec SE den Sektor durch Partnerschaften in der Herstellung und Technologieplattformen, die die skalierbare Produktion und Optimierung von circRNA-Konstrukten für sowohl Forschungs- als auch klinische Anwendungen ermöglichen. Diese Kooperationen werden voraussichtlich den Übergang von circRNA-Kandidaten vom Labor zu den Patienten beschleunigen und wichtige Herausforderungen in der Lieferung und Herstellung angehen.

In den kommenden Jahren wird erwartet, dass die ersten klinischen Datenauswertungen von circRNA-basierten Therapeutika, insbesondere in der Onkologie und bei seltenen genetischen Krankheiten, veröffentlicht werden. Der Sektor erfährt ebenfalls verstärktes Interesse von großen Pharmaunternehmen, was sich in jüngsten Partnerschaften und Lizenzverträgen widerspiegelt. Regulierungsbehörden beginnen, mit Entwicklern zu interagieren, um Richtlinien für circRNA-Therapeutika festzulegen, die für den Fortschritt klinischer Programme entscheidend sein werden.

• 2025–2026: Erwarteter Beginn der ersten Studien an Menschen für führende circRNA-Kandidaten (z.B. ORN-101).
• 2026–2027: Frühe klinische Daten werden erwartet, die Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufige Wirksamkeit informieren.
• Laufend: Erweiterung der Herstellungsfähigkeiten und Entwicklung des regulatorischen Rahmens.

Insgesamt tritt die Pipeline für zirkulare RNA-Therapeutika in eine entscheidende Phase ein, da führende Kandidaten klinische Meilensteine erreichen, die das Versprechen dieser neuartigen Modalität in den kommenden Jahren validieren könnten.

Regulatorisches Umfeld und Genehmigungswege

Das regulatorische Umfeld für zirkulare RNA (circRNA) Therapeutika entwickelt sich schnell, da diese neuartigen Modalitäten von der präklinischen Forschung in die klinische Entwicklung übergehen. Ab 2025 hat noch kein circRNA-basiertes Therapeutikum eine vollständige regulatorische Genehmigung erhalten, aber mehrere Kandidaten schreiten durch frühe klinische Studien voran, was die Regulierungsbehörden dazu veranlasst, ihre Rahmenbedingungen für diese neuartige Klasse von RNA-Medikamenten klarzustellen und anzupassen.

In den Vereinigten Staaten engagiert sich die U.S. Food and Drug Administration (FDA) aktiv mit Entwicklern von circRNA-Therapeutika, um Anforderungen für Investigational New Drug (IND)-Anträge zu definieren. Das Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) der FDA nutzt seine Erfahrungen mit mRNA und anderen auf Nukleinsäuren basierenden Therapien, um die Evaluierung von circRNA-Produkten zu leiten, wobei der Schwerpunkt auf Aspekten wie Herstellungs-Konsistenz, Liefersysteme, Immunogenität und langfristige Sicherheit liegt. Die Behörde hat Offenheit für adaptive regulatorische Wege signalisiert, einschließlich Schnellverfahrens- und Durchbruchtherapiebezeichnungen, für circRNA-Kandidaten, die ernsthafte oder ungedeckte medizinische Bedürfnisse adressieren.

In der Europäischen Union entwickelt die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) ähnlich Richtlinien für circRNA-Therapeutika und stützt sich auf ihre etablierten Verfahren für Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMPs) und RNA-basierte Medikamente. Der Ausschuss für neuartige Therapien (CAT) der EMA wird voraussichtlich eine zentrale Rolle in der wissenschaftlichen Beratung und Protokollhilfe für circRNA-Entwickler spielen, insbesondere in Bezug auf Qualitäts-, Sicherheits- und Wirksamkeitsstandards. Die EMA ermutigt ebenfalls zu frühem Dialog mit Sponsoren, um den einzigartigen Herausforderungen von circRNA, wie neuartigen Liefervektoren und möglichen Off-Target-Effekten, zu begegnen.

Mehrere Biotechnologieunternehmen stehen an der Spitze der Entwicklung von circRNA-Therapeutika und engagieren sich aktiv mit Regulierungsbehörden. Orna Therapeutics, ein führendes Unternehmen auf diesem Gebiet, hat Pläne angekündigt, 2025 erste klinische Studien für seinen führenden circRNA-Kandidaten, der sich auf Onkologie-Indikationen konzentriert, zu initiieren. Laronde, ein weiteres prominentes Unternehmen, entwickelt ein Pipeline von eRNA (endless RNA, eine proprietäre circRNA-Plattform) Therapeutika für seltene Krankheiten und chronische Erkrankungen, wobei präklinische Daten mit den Regulierungsbehörden geteilt werden, um zukünftige Studienentwürfe zu informieren. aoaDx Inc. entwickelt ebenfalls circRNA-basierte Diagnostika und Therapeutika, insbesondere in der Onkologie, und arbeitet eng mit sowohl der FDA als auch der EMA zusammen, um die Einhaltung der sich entwickelnden regulatorischen Erwartungen sicherzustellen.

Blickt man in die Zukunft, wird erwartet, dass in den nächsten Jahren eine größere regulatorische Klarheit entsteht, da die ersten circRNA-Therapeutika klinische Studien durchlaufen und Daten zur menschlichen Sicherheit und Wirksamkeit generieren. Regulierungsbehörden werden voraussichtlich Entwurf richtlinietexte spezifisch für circRNA veröffentlichen, die Themen wie analytische Charakterisierung, Wirksamkeitsprüfungen und Risikominderungsstrategien behandeln. Der kooperative Ansatz zwischen der Industrie und den Regulierungsbehörden wird entscheidend sein, um robuste Genehmigungswege zu etablieren und den Patienten den Zugang zu diesen innovativen Therapien zu erleichtern.

Geistiges Eigentum und Patenttrends

Die Landschaft des geistigen Eigentums (IP) für zirkulare RNA (circRNA) Therapeutika entwickelt sich schnell, während das Feld reift und signifikante Investitionen anzieht. Im Jahr 2025 steigt die Anzahl der Patentanmeldungen, die sich auf circRNA-Technologien beziehen, weiter an, was sowohl das wachsende wissenschaftliche Interesse als auch das kommerzielle Potenzial dieser Modalität widerspiegelt. Schlüsselbereiche der Patentaktivität umfassen Methoden zur Synthese und Stabilisierung von circRNAs, Liefersysteme und therapeutische Anwendungen, die eine Vielzahl von Krankheiten, insbesondere in der Onkologie, bei seltenen genetischen Störungen und Infektionskrankheiten, ins Visier nehmen.

Mehrere Biotechnologieunternehmen stehen an der Spitze der Entwicklung von IP im Bereich circRNA. Orna Therapeutics, ein Pionier in diesem Bereich, hat ein umfassendes Patentportfolio aufgebaut, das ihre proprietäre oRNA™-Plattform für zirkulare RNA abdeckt und Innovationen in den Bereichen Zirkularisierungsmethoden, Sequenzoptimierung und Liefertechnologien umfasst. Die IP-Strategie des Unternehmens zielt darauf ab, seine führenden Programme in Bereichen wie in vivo Proteinersatz und Zelltherapie zu schützen, und es hat mehrere Patentanmeldungen und erteilte Patente in den USA, Europa und Asien öffentlich bekannt gegeben.

Ein weiteres bemerkenswertes Unternehmen, Laronde, entwickelt ihre Endless RNA™ (eRNA)-Plattform und hat Patente zu einzigartigen Aspekten des Designs, der Herstellung und des therapeutischen Einsatzes von circRNA eingereicht. Larondes Ansatz betont Modularität und Skalierbarkeit, und ihre IP-Anmeldungen spiegeln Bemühungen wider, umfassende Ansprüche an die Verwendung von circRNAs für nachhaltige Proteinexpression in verschiedenen therapeutischen Kontexten zu sichern.

Neben diesen spezialisierten circRNA-Unternehmen haben etablierte RNA-Therapeutika-Stellen wie Moderna und BioNTech begonnen, ihre Patentportfolios zu erweitern, um circRNA-basierte Technologien zu umfassen, was eine Anerkennung des Potenzials dieser Modalität signalisiert, die linearen mRNA-Ansätze zu ergänzen oder zu übertreffen. Diese Unternehmen nutzen ihre Erfahrungen in der mRNA-Herstellung und -Lieferung, um die Innovation im Bereich circRNA zu beschleunigen und IP-Positionen in diesem aufkommenden Bereich zu sichern.

Die wettbewerbsintensive IP-Umgebung fördert auch größere Kooperationen und Lizenzierungsaktivitäten. Universitäten und Forschungsinstitute, die über grundlegende Patente auf circRNA-Biologie und -Ingenieurwesen verfügen, gehen Partnerschaften mit Industrieakteuren ein, um akademische Entdeckungen in therapeutische Produkte zu übersetzen. Dieser Trend wird voraussichtlich in den kommenden Jahren zunehmen, da mehr circRNA-Kandidaten in die klinische Entwicklung voranschreiten und sich die regulatorischen Behörden klarer zur Patentierbarkeit neuartiger RNA-Konstrukte äußern.

Mit Blick auf die Zukunft wird der Sektor von circRNA-Therapeutika voraussichtlich weiterhin im Bereich Patentanmeldungen wachsen, wobei der Fokus auf next-generation Liefermethoden, verbesserten Herstellungsprozessen und neuen therapeutischen Indikationen liegt. Der Ausgang der laufenden Patentrechtsstreite und die Entwicklung globaler IP-Rahmenbedingungen werden eine entscheidende Rolle bei der Gestaltung des Wettbewerbsumfelds spielen und bestimmen, welche Unternehmen die Kommerzialisierung von circRNA-Medikamenten vorantreiben werden.

Investitionen, Finanzierung und M&A-Aktivitäten

Das Investitionsumfeld für zirkulare RNA (circRNA) Therapeutika entwickelt sich schnell, während das Feld von der frühen Forschung in die klinische und kommerzielle Entwicklung übergeht. Im Jahr 2025 sieht der Sektor einen Anstieg an Risikokapital, strategischen Partnerschaften und Fusionen und Übernahmen (M&A), angetrieben durch das Versprechen der einzigartigen Stabilität, translationale Effizienz und das Potenzial von circRNA, zuvor nicht ansprechbare Ziele anzugehen.

Mehrere Biotechnologieunternehmen, die sich auf circRNA-Therapeutika spezialisiert haben, haben im vergangenen Jahr bedeutende Finanzierungsrunden gesichert. Orna Therapeutics, ein Pionier in der Entwicklung von vollständig konstruierten circRNA-Therapien, schloss 2023 eine Finanzierungsrunde der Series B in Höhe von 221 Millionen USD ab, mit anhaltendem Interesse von Investoren bis 2025, während das Unternehmen seine führenden Onkologie- und Impfstoffprogramme vorantreibt. Die Plattform von Orna hat strategische Kooperationen angezogen, insbesondere eine mehrere Milliarden Dollar umfassende Partnerschaft mit Merck & Co., Inc. (MSD), die 2022 angekündigt und in den folgenden Jahren erweitert wurde, um gemeinsam circRNA-basierte Impfstoffe und Therapeutika zu entwickeln.

Ein weiterer wichtiger Akteur, Lantern Pharma, hat seine RNA-Therapeutika-Pipeline um circRNA-Modalitäten erweitert und nutzt künstliche Intelligenz zur Zielentdeckung und -optimierung. Die jüngsten Kapitalerhöhungen des Unternehmens und Partnerschaften mit akademischen Institutionen unterstreichen das wachsende Vertrauen in das therapeutische Potenzial von circRNA.

In Europa hat sich Thera-circ (Thera-circ GmbH) als bemerkenswertes Startup herausgebildet, das sich auf die circRNA-Arzneimittelentdeckung für seltene Krankheiten und Onkologie konzentriert. Das Unternehmen erhielt Ende 2024 eine Startfinanzierung und sucht aktiv nach Series A-Investitionen im Jahr 2025, was das zunehmende Interesse von europäischen Risikokapitalfonds an dieser Modalität widerspiegelt.

Die M&A-Aktivitäten intensivieren sich ebenfalls, da etablierte Pharmaunternehmen versuchen, circRNA-Innovatoren zu erwerben oder Partnerschaften einzugehen, um ihre RNA-Therapeutika-Portfolios zu stärken. Branchenbeobachter erwarten eine weitere Konsolidierung in 2025 und darüber hinaus, wobei große Pharmaunternehmen Startups mit proprietären circRNA-Plattformen, Lieferungstechnologien oder vielversprechenden präklinischen Vermögenswerten ins Visier nehmen. Das wettbewerbsintensive Umfeld wird weiter durch den Eintritt großer RNA-Technologieunternehmen, wie Moderna, Inc., geprägt, die öffentliches Interesse geäußert haben, über mRNA hinaus auf nächste Generation RNA-Modalitäten, einschließlich circRNA, zu expandieren.

Für die kommenden Jahre wird erwartet, dass die Investitionen weiterhin robust bleiben, mit einem Fokus auf klinische Übersetzung, Skalierung der Herstellung und strategische Allianzen. Der Schwung des Sektors wird durch die ersten circRNA-Therapeutika gestützt, die klinische Studien anstreben, was einen entscheidenden Wendepunkt für sowohl das Vertrauen der Anleger als auch M&A-Bewertungen darstellen wird.

Herausforderungen: Herstellung, Skalierbarkeit und Sicherheit

Cirkular RNA (circRNA) Therapeutika haben sich als vielversprechende Modalität in der RNA-basierten Arzneimittellandschaft herausgebildet, aber ihre Translation von Labor zu Klinik steht vor erheblichen Herausforderungen in der Herstellung, Skalierbarkeit und Sicherheit – Fragen, die besonders dringlich sind, während das Feld in die Jahre 2025 und darüber hinaus vordringt.

Eine der vorrangigen Herausforderungen ist die effiziente und reproduzierbare Herstellung von hochreinen circRNA-Molekülen in großen Mengen. Im Gegensatz zu linearer mRNA erfordern circRNAs präzise Back-Splicing oder enzymatische Ligation, um ihre kovalent geschlossene Struktur zu erreichen, die für ihre Stabilität und Funktion entscheidend ist. Die aktuellen Herstellungsverfahren, wie die in-vitro-Transkription gefolgt von enzymatischer oder chemischer Zirkularisierung, führen häufig zu heterogenen Produkten und geringen Erträgen. Unternehmen wie Orna Therapeutics und Lantern Pharma entwickeln aktiv proprietäre Plattformen, um diese Engpässe zu beseitigen, wobei der Fokus auf skalierbarer enzymatischer Ligation und Reinigungsprozessen liegt. Orna Therapeutics hat beispielsweise Fortschritte bei der Herstellung synthetischer circRNAs mit verbesserter Effizienz gemeldet, aber die großtechnische, GMP-konforme Produktion bleibt ein fortlaufendes Projekt.

Die Skalierbarkeit ist eng mit der Herstellung verbunden. Während circRNA-Therapeutika sich auf klinische Studien zubewegen, wird die Notwendigkeit für robuste, reproduzierbare und kosteneffektive Produktion kritisch. Die Industrie investiert derzeit in Automatisierung und geschlossene biotechnologische Verfahren, um Kontamination und Batch-Variabilität zu minimieren. Moderna, die ihr RNA-Technologieportfolio um circRNA erweitert hat, nutzt ihre etablierte Infrastruktur zur mRNA-Herstellung, um skalierbare circRNA-Produktion zu erkunden, obwohl die einzigartigen Anforderungen der Zirkularisierung neue technische Herausforderungen darstellen.

Sicherheit ist ein weiteres großes Anliegen, während circRNA-Therapeutika näher an Kliniken rücken. Zwar sind circRNAs von Natur aus stabiler und weniger immunogen als lineare RNAs, aber Off-Target-Effekte, unbeabsichtigte Immunaktivierung und die Persistenz synthetischer circRNAs in vivo erfordern gründliche Untersuchungen. Regulierungsbehörden werden voraussichtlich diese Aspekte genau überwachen, insbesondere während die ersten klinischen Kandidaten 2025 und darüber hinaus in frühen Phasen der Studien eintreten. Unternehmen führen umfangreiche präklinische Studien durch, um die Biodistribution, Immunogenität und langfristige Sicherheit zu bewerten, wobei Orna Therapeutics und Lantern Pharma zu den Vorreitern zählen.

Mit Blick auf die Zukunft wird erwartet, dass die nächsten Jahre die Entstehung standardisierter Herstellungsverfahren, verbesserte Zirkularisierungschemien und anspruchsvollere analytische Methoden zur Qualitätskontrolle mit sich bringen. Die Zusammenarbeit der Industrie und Investitionen in spezialisierte Produktionsstätten werden entscheidend sein, um diese Herausforderungen zu bewältigen und das volle therapeutische Potenzial von circRNAs zu entfalten.

Zukünftige Aussichten: Chancen und Marktkräfte bis 2030

Die zukünftigen Aussichten für zirkulare RNA (circRNA) Therapeutika bis 2030 sind durch erhebliche Chancen und robuste Marktkräfte gekennzeichnet, da das Feld von der frühen Forschung in die klinische und kommerzielle Entwicklung übergeht. Ab 2025 gewinnen circRNA-basierte Therapien an Fahrt aufgrund ihrer einzigartigen strukturellen Stabilität, Widerstandsfähigkeit gegen Exonukleasen und das Potenzial für eine effiziente Proteintranslation, die gemeinsam einige der Einschränkungen linearer RNA-Therapeutika ansprechen.

Ein Haupttreiber ist die zunehmende Investition sowohl von etablierten Pharmaunternehmen als auch von spezialisierten Biotechnologiefirmen. Orna Therapeutics, ein Pionier im Bereich circRNA, hat seine proprietäre oRNA™-Technologieplattform vorangetrieben und konzentriert sich dabei auf Anwendungen in Onkologie, genetischen Krankheiten und Impfstoffen. Im Jahr 2022 trat Orna eine strategische Zusammenarbeit mit Merck & Co., Inc. (MSD) ein, um neuartige circRNA-Therapien zu entwickeln und zu kommerzialisieren, wobei der Deal mit bis zu 3,5 Milliarden USD in Meilensteinen und Vorauszahlungen bewertet wurde, was das kommerzielle Potenzial und das Branchenvertrauen in circRNA-Modalitäten unterstreicht.

Ein weiteres bemerkenswertes Unternehmen, Lantern Pharma, nutzt künstliche Intelligenz, um circRNA-Kandidaten für Krebstherapeutika zu identifizieren und zu optimieren, mit dem Ziel, die Übersetzung präklinischer Ergebnisse in klinische Anlagen zu beschleunigen. In der Zwischenzeit untersucht EpiVax circRNA-Konstrukte für Impfstoffe der nächsten Generation und nutzt die Fähigkeit der Plattform, robuste und nachhaltige Immunantworten auszulösen.

Der Markt profitiert auch von Fortschritten in der Herstellung und Lieferungstechnologien. Unternehmen wie Precision NanoSystems entwickeln skalierbare lipidbasierte Nanopartikel (LNP)-Systeme, die für die circRNA-Lieferung optimiert sind und einen kritischen Engpass für die klinische Übersetzung adressieren. Diese Innovationen sollen den Eintritt mehrerer circRNA-Kandidaten in frühe klinische Studien bis 2026–2027 erleichtern.

Regulierungsbehörden fühlen sich zunehmend dazu berufen, mit Entwicklern zusammenzuarbeiten, um Richtlinien für circRNA-Therapeutika zu erarbeiten, wobei sie auf Präzedenzfälle zurückgreifen, die durch mRNA-basierte Arzneimittel und Impfstoffe gesetzt wurden. Diese regulatorische Klarheit wird voraussichtlich den Weg zum Markt erleichtern, insbesondere für Indikationen mit hohen ungedeckten medizinischen Bedürfnissen.

Mit Blick auf 2030 ist der Markt für circRNA-Therapeutika auf eine rasche Expansion eingestellt, die durch die Zusammenführung wissenschaftlicher Validierung, strategischer Partnerschaften und technologischer Fortschritte vorangetrieben wird. Die ersten circRNA-basierten Therapeutika werden voraussichtlich bis Ende der 2020er Jahre late-stage klinischen Studien erreichen, mit möglichen Genehmigungen in der Onkologie, bei seltenen Krankheiten und der Prävention von Infektionskrankheiten. Während sich das wettbewerbsintensive Umfeld weiterentwickelt, werden die Kooperationen zwischen Biotech-Innovatoren und großen Pharmaunternehmen voraussichtlich beschleunigt, was den Sektor weiter auf den Weg zur Kommerzialisierung und breiteren Patientenwirkung voranbringen wird.

Quellen & Referenzen

• Merck & Co., Inc.
• Lantern Pharma
• Aaron Pharma
• BioNTech SE
• RiboCure Pharmaceuticals
• Thermo Fisher Scientific
• Evotec SE
• Europäische Arzneimittelagentur
• Laronde